Исследователи из Медицинской школы Калифорнийского университета в Сан-Диего представили новый экспериментальный препарат ION224, разработанный для лечения метаболического дисфункционального стеатогепатита (MASH), тяжелой формы жировой болезни печени. Это состояние, ассоциированное с ожирением и диабетом 2 типа, является серьезной медицинской проблемой, так как способно прогрессировать до цирроза, печеночной недостаточности и рака печени. Результаты исследования были обнародованы в онлайн-версии журнала The Lancet.
Действие препарата основано на целевом воздействии на фермент печени DGAT2, который играет ключевую роль в процессах синтеза и накопления липидов в гепатоцитах. Блокирование этого фермента позволяет прервать патологический процесс на его начальной стадии, что приводит к сокращению накопления жира и снижению воспаления — двух центральных компонентов повреждения печени при MASH. Как отметил руководитель исследования, доктор Рохит Лумба, заведующий отделением гастроэнтерологии и гепатологии, такой подход является принципиально новым, поскольку воздействует на первопричину заболевания.
В рамках многоцентрового клинического исследования фазы IIb были обследованы 160 взрослых пациентов с диагностированным MASH и начальной или умеренной степенью фиброза печени на территории США. В течение года участники получали ежемесячные инъекции ION224 в различных дозировках или плацебо.
Статьи по теме
-
Пациент с сахарным диабетом 1 типа функционально излечен с помощью стволовых клеток 30.09.2024
-
Что полезней сок или фрукт? 11.05.2021
В группе, получавшей максимальную дозу препарата, у 60% пациентов было зафиксировано значительное улучшение состояния печени по сравнению с контрольной группой. Важно отметить, что положительный эффект наблюдался вне зависимости от изменения массы тела, что открывает возможности для комбинированной терапии с другими методами лечения. Серьезных побочных эффектов, связанных с применением препарата, выявлено не было.
MASH, также известный как неалкогольный стеатогепатит (НАСГ), остается распространенным, но часто «скрытым» заболеванием, которое годами может развиваться бессимптомно. Оно поражает в основном людей с метаболическими нарушениями.
Читайте также: Апельсины могут снизить риск депрессии на 20%
Согласно данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, только в США различными формами жировой болезни печени страдают более 100 миллионов человек, а в мировом масштабе патология может затрагивать каждого четвертого взрослого. Без своевременного вмешательства MASH может привести к терминальной стадии печеночной недостаточности, при которой единственным вариантом лечения остается трансплантация.
Как подчеркивает Рохит Лумба, ION224 является первым препаратом, продемонстрировавшим конкретный биологический эффект при MASH. Если результаты подтвердятся в более масштабных исследованиях третьей фазы, у медицинского сообщества появится возможность предлагать пациентам целевое лечение, способное не только остановить, но и обратить вспять повреждение печени до перехода болезни в угрожающие жизни стадии.
Это открытие имеет большое значение не только для пациентов и их семей, но и для систем здравоохранения в целом, поскольку раннее и эффективное вмешательство позволит снизить нагрузку, связанную с лечением поздних и крайне затратных осложнений заболеваний печени.
Следующим этапом станет проведение расширенных клинических испытаний, направленных на подтверждение эффективности и безопасности ION224, что необходимо для последующего одобрения регуляторными органами и вывода препарата на рынок.
